Der Traum ist alt: Fehlerhafte Gene sollen durch gesunde Varianten ersetzt werden. Dafür muss ein neues Gen ins Erbgut der Zelle gelangen können. Ermöglicht wird dies meistens durch ein Virus, dessen Gene ersetzt werden und das die Aufgabe zielgenau erfüllt. Drei Formen der Therapie wurden bisher entwickelt.

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Illustration: ikonaut

C – Sehzellen ersetzen
Auch bei der Makuladegeneration oder Retinitis pigmentosa verlieren Sehzellen in der Netzhaut des Auges ihre Funktion. Ein Institut der Universität Basel hat andere Zellen in der Netzhaut mit neuen Genen lichtempfindlich gemacht, um so einem Patienten eine gewisse Sehfähigkeit zurückzugeben. Das von Novartis übernommene Spin-off Arctos Medical der Universität Bern hat eine ähnliche Methode entwickelt.

B – Reparatur kaputter Neuronen
Wenn muskelnsteuernde Nerven-zellen wegen Mutationen die Kon-trolle verlieren, führt dies zu Muskelschwund und häufig zu einem frühen Tod. Gegen die Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) und die Spinale Muskelatrophie haben das EPFL-Spin-off Avrion Therapeutics und Novartis je eine Therapie entwickelt, um die kaputten Gene zu kompensieren. Die erste wird noch geprüft, die zweite, Zolgensma, ist schon auf dem Markt. Für defekte Neuronen in der Netzhaut des Auges (bei der Leberschen kongenitalen Amaurose) gibt es eine ähnliche Therapie namens Luxturna von Roche.

A – Immunzellen gegen Krebs
Wenn bei Leukämien die Therapie-optionen ausgehen, gibt es noch eine Hoffnung: Die körpereigenen Immunzellen (T-Zellen) einer Patientin können entnommen und aus-serhalb des Körpers mit einem künstlichen Rezeptor (Car) versehen werden, der die Krebszellen erkennen kann. Die Car-T-Zellen werden wieder injiziert, um Krebszellen zu vernichten. Novartis und Janssen-Cilag haben solche Therapien namens Kymriah und Carvykti auf den Markt gebracht.

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